発明が解決しようとする課題[発明の詳細な説明]から抜粋

本発明は、難治性アミロイドーシスに対するより有効な治療薬を提供することを目的とする。
より具体的には、安全性が高く、ＴＴＲタンパク質のアミロイド線維形成の抑制効果が従来の治療薬に比べてより優れたアミロイド線維の形成を抑制できる新規な物質を提供することである。さらには、そのような新規な物質を含む、アミロイドーシスの予防及び／又は治療のための医薬、特に家族性アミロイドーシスポリニューロパチー（ＦＡＰ）の予防及び／又は治療のための医薬を提供することである。

課題を解決するための手段[発明の詳細な説明]から抜粋

本発明のアミロイド線維生成抑制剤は、優れたアミロイド線維形成抑制活性に加えて優れたアミロイド線維溶解活性を持つので、アミロイドの線維化ならびにアミロイド線維の組織沈着の両者を有意に抑制することができる。また、本発明のアミロイド線維生成抑制剤は、これらの作用に加えてアミロイド原因タンパク質の産生も抑制することができる。従って、本発明のアミロイド線維生成抑制剤を含む本発明の医薬組成物は、アミロイドーシスの予防及び／又は治療のための医薬として有用であり、特に、難治性のアミロイドーシス、例えば、家族性アミロイドーシスポリニューロパチー（ＦＡＰ）に対して有用である。