特許7847084IP Force 特許公報全文掲載

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技術分野

関連出願への相互参照 本出願は、その両方の内容が参照によりそれらの全体が本明細書に援用される２０１９年１２月１６日に出願された米国仮出願第６２／９４８，５８６号および２０２０年５月１１日に出願された米国仮出願第６３／０２３，１４４号の、米国特許法第１１９条（ｅ）項の下での利益を主張する。 技術分野 本出願は、サルコグリカン、サルコスパン、および／またはジストロフィン導入遺伝子を、それを必要とする対象に投与することによって、サルコグリカン複合体および／またはジストロフィン関連タンパク質複合体（ＤＡＰＣ）の１つまたは複数の構成成分の発現を増強する、ＤＡＰＣを回復または安定化させる、ＤＡＰＣ機能を回復させる、ならびにサルコグリカン複合体および／またはＤＡＰＣ複合体の構成成分を細胞膜に局在化させる方法を提供する。

課題を解決するための手段[発明の詳細な説明]から抜粋

要旨 理論に拘束されることを望むものではないが、サルコグリカンおよびサルコスパンと呼ばれるタンパク質は、ジストロフィンと共に、ＤＡＰＣを安定化させ、かつ筋細胞膜に機械的支持を与えるのに重要な内在性タンパク質である。

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この特許公報に記載されている図面[図面の簡単な説明]から抜粋

【図1A】 図１Ａは、野生型（ＷＴ）マウス、ＳＧＣＢ＋／－（ＳＧＣＢ ｈｅｔ）マウス、およびＳＧＣＢ－／－（ＳＧＣＢ ＫＯ）マウスの骨格筋（前脛骨筋［ＴＡ］および腓腹筋［ＧＡＳ］）の組織学的評価を示す。
【図1B】 図１Ｂは、野生型（ＷＴ）マウス、ＳＧＣＢ＋／－（ＳＧＣＢ ｈｅｔ）マウス、およびＳＧＣＢ－／－（ＳＧＣＢ ＫＯ）マウスのＴＡおよびＧＡＳにおける中心核生成の定量を示す。
【図2A】 図２Ａは、ＷＴマウス、ＳＧＣＢ ｈｅｔマウス、およびＳＧＣＢ ＫＯマウスにおいて、ｑＲＴ－ＰＣＲによって測定したＳＧＣＢ ｍＲＮＡレベルを示す。
【図2B】 図２Ｂは、ＷＴマウス、ＳＧＣＢ ｈｅｔマウス、およびＳＧＣＢ ＫＯマウスにおけるＳＧＣＢタンパク質産生の免疫蛍光イメージを示す。
【図2C】 図２Ｃは、ＷＴマウス、ＳＧＣＢ ｈｅｔマウス、およびＳＧＣＢ ＫＯマウスにおいて、ウエスタンブロットによって測定したＳＧＣＢタンパク質産生を示す。
【図3A】 図３Ａは、ＷＴ、ＳＧＣＢ ｈｅｔ、およびＳＧＣＢ ＫＯマウスのＴＡの筋肉の絶対力（ａｂｓｏｌｕｔｅ ｆｏｒｃｅ）を示す。
【図3B】 図３Ｂは、ＷＴ、ＳＧＣＢ ｈｅｔ、およびＳＧＣＢ ＫＯマウスのＴＡの筋肉の伸張性収縮に対する抵抗を示す。
【図4A】 図４Ａは、ＷＴ、ＳＧＣＢ ｈｅｔ、およびＳＧＣＢ ＫＯマウスの歩行運動を示す。
【図4B】 図４Ｂは、ＷＴ、ＳＧＣＢ ｈｅｔ、およびＳＧＣＢ ＫＯマウスの立ち上がり活動（ｖｅｒｔｉｃａｌ ａｃｔｉｖｉｔｙ）を示す。
【図5A】 図５Ａは、未処置のＳＧＣＢ ＫＯマウスおよびｈＳＧＣＢ遺伝子移入で処置したＳＧＣＢ ＫＯマウスのＴＡの筋肉におけるジストロフィンおよびＳＧＣＢの発現の免疫蛍光イメージを示す。
【図5B】 図５Ｂは、未処置のＳＧＣＢ ＫＯマウスおよびｈＳＧＣＢ遺伝子移入で処置したＳＧＣＢ ＫＯマウスの心筋におけるＳＧＣＡおよびＳＧＣＢの発現の免疫蛍光イメージを示す。
【図5C】 図５Ｃは、未処置のＳＧＣＢ ＫＯマウスおよびｈＳＧＣＢ遺伝子移入で処置したＳＧＣＢ ＫＯマウスの横隔膜におけるＳＧＣＡおよびＳＧＣＢの発現の免疫蛍光イメージを示す。
【図5D】 図５Ｄは、ｔＭＣＫプロモーターを使用するｓｃＡＡＶ．ｈＳＧＣＢ遺伝子移入後のＴＡの筋肉におけるＳＧＣＢおよびジストロフィンの発現の免疫蛍光イメージを示す。
【図5E】 図５Ｅは、ｔＭＣＫプロモーターを使用するｓｃＡＡＶ．ｈＳＧＣＢ遺伝子移入後のＴＡの筋肉におけるＳＧＣＢＡおよびジストロフィンの発現の免疫蛍光イメージを示す。
【図6】 図６は、ＳＧＣＧ－／－マウスの筋肉の免疫蛍光染色を示す。
【図7】 図７は、ＬＧＭＤ２Ｅマウスにおけるサルコスパンに関する免疫蛍光染色を示す。
【図8A】 図８Ａは、ＬＧＭＤ２Ｅマウスにおけるサルコスパンに関するウエスタンブロッティングを示す。
【図8B】 図８Ｂは、サルコスパンのウエスタンブロットによる定量の正規化を示す。
【図9A】 図９Ａは、野生型マウス、ＳＧＣＢ－／－マウス、ならびに１．８５ｅ１３ｖｇ／ｋｇ（低用量）および７．４１ｅ１３ｖｇ／ｋｇ（高用量）のｓｃＡＡＶ．ＭＨＣＫ７．ｈＳＧＣＢで処置したＳＧＣＢ－／－マウスにおけるα－サルコグリカン（ＳＧＣＡ）、β－サルコグリカン（ＳＧＣＢ）、γ－サルコグリカン（ＳＧＣＧ）およびδ－サルコグリカン（ＳＧＣＤ）の発現の免疫蛍光イメージを示す。
【図9B】 図９Ｂは、１．８５ｅ１３ｖｇ／ｋｇ（低用量）および７．４１ｅ１３ｖｇ／ｋｇ（高用量）のｓｃＡＡＶ．ＭＨＣＫ７．ｈＳＧＣＢで処置したＳＧＣＢ－／－マウスの様々な組織におけるＳＧＣＢ発現を示す。
【図9C】 図９Ｃは、１．８５ｅ１３ｖｇ／ｋｇ（低用量）および７．４１ｅ１３ｖｇ／ｋｇ（高用量）のｓｃＡＡＶ．ＭＨＣＫ７．ｈＳＧＣＢで処置したＳＧＣＢ－／－マウスにおけるＳＧＣＡ、ＳＧＣＤ、およびＳＧＣＧの発現を示す。

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