特開2022-173554IP Force 特許公報全文掲載

ホーム > 特許ランキング > サイレンス・セラピューティクス・ゲーエムベーハー > 特開2022-173554

技術分野

産物及び組成物並びにそれらの使用に関する。本発明は特に、遺伝子発現に干渉するか又はその発現を阻害する核酸産物、並びに、疾患及び障害の処置等のための治療的使用

要約特許出願時に添付された[要約書]

【課題】これまでに開発された標的化リガンドは、必ずしもインビボ設定に置き換えられるとは限らず、より有効な受容体特異的リガンドにコンジュゲートしたiRNA二重鎖剤、並びにオリゴヌクレオチド治療薬、核酸、及び二本鎖siRNAをインビボ送達するためにそれらを調製する方法が明らかに必要とされている。
【解決手段】本発明は、産物及び組成物並びにそれらの使用に関する。本発明は特に、遺伝子発現に干渉するか又はその発現を阻害する核酸産物、並びに、疾患及び障害の処置等のための治療的使用に関する。
【選択図】なし

発明が解決しようとする課題[発明の詳細な説明]から抜粋

しかしながら、これまでに開発された標的化リガンドは、必ずしもインビボ設定に置き換えられるとは限らず、より有効な受容体特異的リガンドにコンジュゲートしたiRNA二重鎖剤、並びにオリゴヌクレオチド治療薬、核酸、及び二本鎖siRNAをインビボ送達するためにそれらを調製する方法が明らかに必要とされている。

課題を解決するための手段[発明の詳細な説明]から抜粋

本発明では脂質送達系だけでなく、核酸の構造自体を対象とする。

この発明についての権利主張の範囲[特許請求の範囲]

知財ポータルサイト IP Force にログインして確認する (無料)

この特許公報に記載されている図面[図面の簡単な説明]から抜粋

【図1A】 第1の鎖の14位が2'-OMe又は2'-OHで修飾されているsiRNAのインビトロノックダウン活性を示す図である。
【図1B】 第1の鎖の14位が2'-OMe又は2'-OHで修飾されているsiRNAのインビトロノックダウン活性を示す図である。
【図2A】 第1の鎖の14位に2'-OMe又は2'-OHを有するsiRNAのインビトロノックダウン活性を示す図である。
【図2B】 第1の鎖の14位に2'-OMe又は2'-OHを有するsiRNAのインビトロノックダウン活性を示す図である。
【図3A】 第1の鎖の2位、3位、及び4位に2'-OMe又は2'-OHを有するsiRNAのインビトロノックダウン活性を示す図である。
【図3B】 第1の鎖の2位、3位、及び4位に2'-OMe又は2'-OHを有するsiRNAのインビトロノックダウン活性を示す図である。
【図4A】 第1の鎖の2位、3位、及び4位に2'-OMe及び2'-OHを有するsiRNAのインビトロノックダウン活性を示す図である。
【図4B】 第1の鎖の2位、3位、及び4位に2'-OMe及び2'-OHを有するsiRNAのインビトロノックダウン活性を示す図である。
【図5A】 第1の鎖の2位に2'-OMe及び2'-Fを有するsiRNAのインビトロノックダウン活性を示す図である。
【図5B】 第1の鎖の2位に2'-OMe及び2'-Fを有するsiRNAのインビトロノックダウン活性を示す図である。
【図6A-1】 1つの配列に由来する別様に修飾されたALDH2変異体のノックダウン活性を示す図である。
【図6A-2】 図６Ａ－１の続きである。
【図6B】 1つの配列に由来する別様に修飾されたALDH2変異体のノックダウン活性を示す図である。
【図6C】 1つの配列に由来する別様に修飾されたALDH2変異体のノックダウン活性を示す図である。
【図7A】 別様に修飾されたALDH2配列のノックダウン活性を示す図である。
【図7B】 別様に修飾されたALDH2配列のノックダウン活性を示す図である。
【図8A】 別様に修飾されたALDH2配列のノックダウン活性を示す図である。
【図8B】 別様に修飾されたALDH2配列のノックダウン活性を示す図である。
【図9A】 別様に修飾されたDGAT2配列のノックダウン活性を示す図である。
【図9B】 別様に修飾されたDGAT2配列のノックダウン活性を示す図である。
【図10A】 TMPRSS6 siRNA配列のある特定の位置におけるDNA修飾の効果を示す図である。
【図10B】 TMPRSS6 siRNA配列のある特定の位置におけるDNA修飾の効果を示す図である。
【図11A】 TMPRSS6 siRNA配列のある特定の位置におけるLNA修飾の効果を示す図である。
【図11B】 TMPRSS6 siRNA配列のある特定の位置におけるLNA修飾の効果を示す図である。
【図12A】 様々な修飾パターンを有するGalNAcコンジュゲートの、リポソームトランスフェクション及び受容体媒介性取り込みの両方におけるノックダウン活性を示す図である。
【図12B】 様々な修飾パターンを有するGalNAcコンジュゲートの、リポソームトランスフェクション及び受容体媒介性取り込みの両方におけるノックダウン活性を示す図である。
【図12C】 様々な修飾パターンを有するGalNAcコンジュゲートの、リポソームトランスフェクション及び受容体媒介性取り込みの両方におけるノックダウン活性を示す図である。
【図12D】 様々な修飾パターンを有するGalNAcコンジュゲートの、リポソームトランスフェクション及び受容体媒介性取り込みの両方におけるノックダウン活性を示す図である。
【図13A】 TMPRSS6 siRNA配列の2つ以上の位置におけるDNA修飾に対する耐性を示す図である。
【図13B】 TMPRSS6 siRNA配列の2つ以上の位置におけるDNA修飾に対する耐性を示す図である。
【図14A】 ALDH2を標的とするsiRNAにおけるDNAに対する耐性を開示する図である。
【図14B】 ALDH2を標的とするsiRNAにおけるDNAに対する耐性を開示する図である。
【図15A】 ALDH2を標的とする第2のsiRNAにおけるDNAに対する耐性を開示する図である。
【図15B】 ALDH2を標的とする第2のsiRNAにおけるDNAに対する耐性を開示する図である。
【図16A】 DGAT2を標的とするsiRNAにおけるDNAに対する耐性を開示する図である。
【図16B】 DGAT2を標的とするsiRNAにおけるDNAに対する耐性を開示する図である。
【図17A】 ある特定の位置における2-O-MOEの効果を開示する図である。
【図17B】 ある特定の位置における2-O-MOEの効果を開示する図である。
【図18A】 GHRを標的とするsiRNAにおける2'-OMeに対する耐性を開示する図である。
【図18B】 GHRを標的とするsiRNAにおける2'-OMeに対する耐性を開示する図である。

全ての図面はログインすると無料で閲覧できます。ログイン・ユーザー登録

［広告欄］

ログインすれば広告は減ります

ログインすれば広告は減ります

Copyright © Science Impact Inc. All Rights Reserved.