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特許 7789324出願番号 特願 2024-176590
ＧＭ１ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤、及びＧＭ１ガングリオシドーシス予防用又は治療用組成物
出願人 国立大学法人 熊本大学（識別番号 504159235）
2026年 特許公開件数ランキング 972位 22件（※）
2026年 特許取得件数ランキング 1027位 21件（※）
公報発行日 2025年12月22
公報URL https://ipforce.jp/patent-jp-P_B1-7789324 ログイン済みの方はこのURLへ
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※ 共同出願を含む
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技術分野
ＧＭ１ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤、及びＧＭ１ガングリオシドーシス予防用又は治療用組成物に関する。
本願は、２０１７年１２月２８日に、日本に出願された特願２０１７－２５４８８８号に基づき優先権を主張し、その内容をここに援用する。
発明が解決しようとする課題[発明の詳細な説明]から抜粋
ＧＭ１ガングリオシドーシスに対する治療剤は、現在のところ見つかっておらず、新規治療剤の開発が望まれている。
課題を解決するための手段[発明の詳細な説明]から抜粋
発明者らは、ＧＭ１ガングリオシド（以下、「ＧＭ１」ともいう。）患者由来ｉＰＳ細胞から分化させた神経幹細胞を用いたスクリーニング系により化合物を見出し、本発明を完成させた。
すなわち、本発明は以下のとおりである。
［１］Amodiaquine（アモジアキン）、Acacetin（アカセチン）、Sulfamerazine（スルファメラジン）、Ungerine（ウンゲリン）、Amiodarone・・・ 続きを知財ポータルサイト IP Force にログインして見る
発明の効果[発明の詳細な説明]から抜粋
本発明により、新たなＧＭ１ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤を提供することができる。
この特許の権利範囲[特許請求の範囲]
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この特許公報に記載されている図面[図面の簡単な説明]から抜粋
【図1】
健常者及びＧＭ１患者由来の神経幹細胞におけるＧＭ１蓄積を比較した図である。
【図2】
ＧＭ１抑制化合物を用いた場合のＧＭ１蓄積の様子を示した図である。
【図3】
ＧＭ１抑制化合物を用いた場合のＧＭ１蓄積の様子を示した図である。
【図4】
ＧＭ１抑制化合物を腹腔内投与した場合のＧＭ１モデルマウスの脳切片におけるＧＭ１蓄積への影響を調べた図である。
【図5】
ＧＭ１抑制化合物を腹腔内投与した場合のＧＭ１モデルマウスの脳におけるＧＭ１ガングリオシド量を比較した結果を示した図である。
【図6】
ガングリオシドの合成及び分解過程を示した図である。
【図7】
Amodiaquine又はThiethylperanzineを添加した、正常(201B7)及び疾患由来 (A138 #1-3)のiPS細胞から分化して得られた神経幹細胞における各酵素遺伝子の発現量の解析結果である。
代表図 図1本件の代表的な図
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