特許7899984IP Force 特許公報全文掲載

技術分野

ニーマンピック病C型などの細胞内コレステロール輸送障害に起因する疾患又は障害の治療、予防又は改善用組成物、並びに治療、予防又は改善剤

発明が解決しようとする課題[発明の詳細な説明]から抜粋

本発明が解決しようとする課題は、従来のHPBCDより安全で、かつ同等かそれ以上の治療効果を発揮する、NPC治療薬として有用な、細胞内コレステロール輸送障害に起因する疾患又は障害の治療、予防又は改善用組成物、並びに当該疾患又は障害の治療、予防又は改善剤を提供することである。

課題を解決するための手段[発明の詳細な説明]から抜粋

本発明者らは課題に鑑み検討を重ね、2-ヒドロキシプロピル基の平均置換度(DS)が特定の範囲にあるHPBCDを含有する組成物、及び当該HPBCDを有効成分とする剤が、従来のHPBCDより安全で、かつ同等かそれ以上の治療効果を発揮する、NPC治療薬として有用であることを見出した。本発明はこれらの知見に基づき完成されるに至ったものである。

発明の効果[発明の詳細な説明]から抜粋

本発明の細胞内コレステロール輸送障害に起因する疾患又は障害の治療、予防又は改善用組成物は、従来のHPBCDより安全で、かつ同等かそれ以上の治療効果を発揮する、NPCなどの細胞内コレステロール輸送障害に起因する疾患又は障害の治療、予防又は改善薬として有用なものである。

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この特許公報に記載されている図面[図面の簡単な説明]から抜粋

【図1】 コレステロールのリソソームから小胞体への移送を模式的に示す図。
【図2】 遊離型コレステロールのHPBCDによる包接及び移送を模式的に示す図。
【図3】 HPBCD濃度と細胞内遊離型コレステロールの動態改善効果の関係を示す図。
【図4】 HPBCD濃度と細胞内エステル型コレステロール/総コレステロールの動態改善効果の関係を示す図。
【図5】 HPBCD濃度と細胞生存率の関係を示す図。
【図6】 HPBCDの平均置換度と培地中コレステロール濃度の関係を示す図。
【図7】 HPBCDの平均置換度とマウスの聴覚障害の関係を示す図。
【図8】 HPBCD1分子が遊離型コレステロール1分子を包接する1:1複合体とHPBCD2分子が遊離型コレステロール1分子を包接する2:1複合体を示す図。
【図9】 高置換度HPBCD投与とNPC病態モデルマウスの肝障害の関係を示す図。
【図10】 HPBCDの平均置換度と安定度定数の関係を示す図。

代表図 図1本件の代表的な図

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